目录扩容至207种，罕见病患者医疗需求仍存缺口，专家呼吁推动立法，难在哪里？
图片来源：图虫创意过去十几年，在政府、药企、医院、患者，以及公益组织等多方的积极推动下，中国罕见病医药行业快速发展，越来越多罕见病患者的治疗与用药得以保障。2018年、2023年，国家卫健委联合多部门先后发布了《第一批罕见病目录》、《第二批罕见病目录》，两批罕见病目录总计纳入207种罕见病。《202...
圆桌丨7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案，三大治疗困境如何破解？
“7000多种罕见病仅5%有明确治疗方案；部分罕见病国外有药，国内无药；治疗罕见病的药物通常价格高昂，患者及其家庭难以负担。”5月11日，上海市医师协会罕见病专委会会长徐虹在第七届阿斯利康生态圈大会期间提及当前罕见病的三大治疗困境。第七届阿斯利康生态圈大会罕见病创新诊疗论坛罕见病，又称孤儿病，是指发...
唯一天价救命药将退市 商业保险或成罕见病患者希望
【全国罕见病患者面临“唯铭赞”退市困境，家庭与社会共同呼唤解决方案】 在中国，黏多糖贮积症ⅣA型患者正面临一场生存危机。 这种罕见病的唯一治疗药物“唯铭赞”因许可证到期，将于2024年5月退出中国市场。这一消息对于已经承受巨大经济和心理负担的患者家庭来说，无疑是晴天霹雳。 希希、端端、鹏鹏...
罕见病黏宝宝遭遇至暗时刻 唯一天价救命药将退市 希望何在？
一款针对罕见病的天价救命药即将退市。这款药物是许多患者唯一的希望，其退市将给这些患者带来巨大的生存压力。据了解，这款药物之所以被称为天价救命药，是因为其研发成本极高，而患病人数却极少，导致药品市场极其有限。即便定价昂贵，药企也难以收回研发和生产的巨额投入。此外，罕见病药物的研发过程充满不确定性，投...
渐冻人蔡磊称他离死亡已经非常近了 网友哦：不容易又了不起，希望有奇迹
【京东前副总裁蔡磊患上渐冻症，感叹离死亡越来越近】京东前副总裁蔡磊四年前被确诊为患有罕见病ALS，也就是渐冻症。蔡磊最近公开表达了极为悲怆的情绪，透露自己感觉离死亡越来越近。他表示自己从起床到卫生间5米的距离都需要有人扶着，吞咽、咳痰情况也在下滑，现在呼吸也已经开始衰竭，必须整夜戴呼吸机，就这也...